2026年4月16日，国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表我国学者完成的重大原创性研究——《泼尼松龙叠加治疗川崎病的随机对照试验》。该研究由复旦大学附属儿科医院牵头，联合全国川崎病研究协作组28家单位共同开展，为全球川崎病急性期治疗策略提供了关键的中国循证医学证据。
论文通讯作者为复旦大学附属儿科医院心血管中心黄国英教授、刘芳教授、临床流行病学研究室与临床研究中心严卫丽教授，以及江西省儿童医院刘小惠主任；共同第一作者包括复旦大学附属儿科医院林思园、何沅宸、何岚，成都市妇女儿童中心医院柳颐龄，河南省儿童医院王芳洁，开封市儿童医院熊振宇。
悬而未决的国际争议：激素能否成为川崎病常规治疗？
川崎病是一种主要侵袭5岁以下儿童的急性全身性中小血管炎，全球均有发病，东亚地区发病率最高且持续上升。该病最凶险的并发症是冠状动脉病变，可形成冠状动脉瘤甚至导致心肌梗死、猝死，是影响患儿长期预后的核心问题。
目前，川崎病急性期标准治疗方案为：发病10天内静脉输注大剂量丙种球蛋白联合口服阿司匹林。即便接受规范治疗，仍有10%~20%患儿会出现冠状动脉病变，其中0.5%~1%会形成直径≥8mm的大型动脉瘤，严重威胁生命健康。
激素作为强效抗炎药，在多数血管炎治疗中效果显著，能否常规用于川崎病，成为全球学界争论焦点。早期指南认为激素可能增加冠脉病变风险，仅推荐用于丙种球蛋白无应答的挽救治疗。近年日本研究显示，在高危患儿中叠加激素可减少冠脉并发症，但风险预测模型无法在其他国家验证；而美国同类研究则得出阴性结论。研究人群、样本量及方案差异，让临床陷入困惑。
全球最大样本量研究：3208例患儿给出权威答案
为彻底厘清争议，复旦大学附属儿科医院黄国英、刘芳、严卫丽教授团队牵头，联合全国28家儿童医疗中心，开展了这项大型多中心、开放标签、终点盲法随机对照试验。
研究纳入发病10天内、未接受标准治疗的急性期川崎病患儿，按1:1比例随机分为两组：一组采用标准丙种球蛋白+阿司匹林治疗，另一组在此基础上叠加泼尼松龙治疗。研究最终纳入3208例患儿，其中3058例（95.3%）完成主要终点随访，是迄今为止全球同类研究中样本量最大的多中心随机试验。
核心结果显示：发病1个月时，叠加激素组冠状动脉病变发生率为16.0%，标准治疗组为13.8%，两组无统计学差异；病程2周、3个月时，两组冠脉病变发生率同样相近。叠加激素虽能更快退热、降低炎症指标、减少丙种球蛋白无应答率，但无法阻止急性期冠脉损害的后续进展，且丙种球蛋白无应答者使用激素，或增加冠脉病变风险。安全性方面，两组不良事件发生率无显著差异。
国际权威同期评述：中国研究重塑全球治疗认知
《新英格兰医学杂志》同期配发美国著名川崎病专家Jane C. Burns与Jane W. Newburger的专题评论，高度肯定中国研究价值。评论指出，该项来自中国的多中心大样本随机对照试验，明确了激素治疗不应常规应用于未经病情评估筛选的川崎病患儿；尽管激素能够改善全身炎症反应，但无法有效控制冠状动脉壁炎症，甚至可能阻碍冠状动脉重塑过程，对丙种球蛋白无应答后使用激素者，需更积极开展超声心动图监测。同时评论也提出，未来川崎病相关研究应聚焦识别驱动冠状动脉层面炎症反应的特异性生物学因子，进而研发更精准的靶向治疗药物。
该研究凭借全国多中心协作、严谨的研究设计、超大样本规模与极高的随访质量，提供了具有高度可信度的顶级循证医学证据。研究结论对当前国际指南的相关推荐提出了新的临床审视，为全球川崎病急性期激素治疗策略提供了极具价值的高等级参考，也为后续针对川崎病冠状动脉炎症相关特殊生物学过程、研发防治冠状动脉病变的靶向药物开辟了新视角。
此项成果登上国际顶级医学期刊，既是我国儿科临床研究的重要里程碑，也标志着中国学者在儿童川崎病防治领域已跻身世界前列，为全球儿童健康事业贡献了重要的中国智慧与中国方案。
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